Onderzoekers en fabrikanten ontwikkelen voortdurend nieuwe medicijnen voor de behandeling van borstkanker. Als de werking en veiligheid van zo’n middel voldoende zijn aangetoond, wordt het toegelaten op de markt. Toch komt zo’n goed werkend en hoopgevend medicijn soms niet direct of zelfs helemaal niet in Nederlandse ziekenhuizen beschikbaar. Maar bijvoorbeeld wel in het buitenland. Waarom is dat?
Je leest het regelmatig: patiënten die soms wel tonnen bij elkaar proberen te sprokkelen voor een reis naar het buitenland. Niet voor een luxe vakantie, maar om zo snel mogelijk een behandeling te krijgen die hen misschien kan helpen. Dan gaat het niet om een experimentele behandeling, maar om een medicijn dat ook in Nederland in principe is goedgekeurd. Zo was Enhertu (trastuzumab-deruxtecan) voor de behandeling van HER2 positieve borstkanker in een gevorderd stadium lange tijd niet in Nederland, maar wel in enkele andere Europese landen beschikbaar. Terwijl ook hier patiënten ernaar smachten en artsen het graag zouden inzetten.
Het draait vaak om geld
Waarom duurt het bij ons soms veel langer voordat een goedgekeurd medicijn beschikbaar is? Als het er al komt. Want bijvoorbeeld Trodelvy (sacituzumab govitecan), een middel voor de behandeling van niet te opereren of uitgezaaide triple-negatieve borstkanker, is tot nu toe niet in Nederland beschikbaar. Waarom niet? Spoiler alert: het draait om geld. Maar geld is niet het enige criterium voor verkrijgbaarheid. Hoe zit het systeem eigenlijk in elkaar?
We vragen het Pauline Evers. Zij is belangenbehartiger geneesmiddelen bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK). Evers zet zich in voor de beschikbaarheid van behandelingen en diagnostiek met meerwaarde in Nederland. Dat doet zij in samenwerking met BVN en andere kankerpatiëntenorganisaties.
Een lange weg
‘Als een onderzoeksinstituut of een medicijnfabrikant een nieuw middel ontdekt, duurt het nog jaren voordat een patiënt het kan krijgen’, zegt Evers.
‘Want eerst moet de fabrikant met uitgebreid onderzoek bij dieren en daarna bij mensen aantonen dat het medicijn beter werkt dan bestaande middelen en dat het veilig is. Met die gegevens beslist het European Medicines Agency (EMA) over toelating. Dat doet het EMA samen met de landelijke toelatingsinstanties. In Nederland is dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, het CBG.’
Statistische én klinische meerwaarde
Bij de beoordeling van de werking kijken het EMA en CBG naar de veiligheid en statistiek. Is het medicijn veilig en werkt het statistisch beter dan een bestaand middel? Dan is het akkoord en krijgt de fabrikant een handelsvergunning. Evers vervolgt: ‘Maar daarna kijken de medisch specialisten er nog eens goed naar.’
Bij kankergeneesmiddelen doet de Commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM) dat. Dit is een commissie van de Nederlandse Vereniging van Medische Oncologie (NVMO). Die bepaalt of het nieuwe middel ook klinische meerwaarde heeft. ‘EMA en CBG kijken óf het middel goed werkt, de oncologen kijken hóe goed het middel werkt, ook ten opzichte van andere behandelingen. Vinden zij bijvoorbeeld twee maanden extra levensverwachting met veel bijwerkingen in het belang van de patiënt? Andere landen denken daar soms anders over. Dat is de eerste reden waarom sommige middelen eerder of zelfs alleen in het buitenland verkrijgbaar zijn. Bovendien zijn wij een land van overleggen, polderen, waardoor het hele traject behoorlijk lang duurt.’
In de sluis
Zijn ook de medisch specialisten akkoord, dan komt een middel direct beschikbaar. Toch? Evers: ‘Tenzij het middel te duur is. Dat is de volgende reden waarom middelen hier niet direct of helemaal niet beschikbaar komen. Dan plaatst de minister van Volksgezondheid het middel in de sluis.’ Wat is die sluis? En wat is nou te duur? Een mensenleven is toch van onschatbare waarde?
‘Zeker, is een mensenleven veel waard. Maar het zorgbudget is beperkt. Er moet ook geld overblijven voor de behandeling van andere ziekten en de verpleeghuiszorg, om maar wat te noemen. Daarom zet de minister zo’n duur middel in de sluis. Dan bepaalt die op advies van het Zorginstituut of het middel zijn prijs waard is en onderhandelt hij met de fabrikant over een lagere prijs.’ Wanneer is een middel te duur en gaat het in de sluis? ‘Dat gebeurt als de totale kosten van de behandeling met het middel de samenleving € 20 miljoen of meer per jaar kost. Of als de kosten per patiënt meer dan € 50.000 per jaar zijn én € 10 miljoen voor de samenleving.’
Zorginstituut aan zet
De minister plaatste bijvoorbeeld Enhertu en Trodelvy in de sluis. ‘De fabrikant moet dan een heel dossier aanleveren om aan te tonen dat Enhertu en Trodelvy hun prijs waard zijn. Het Zorginstituut beoordeelt de medicijnen en raadpleegt onderzoeksresultaten, patiëntenorganisaties, zorgprofessionals en zorgverzekeraars hierover. Met al die informatie bepaalt het Zorginstituut of de medicijnen beter werken of net zo goed als andere medicijnen die al vergoed worden. En voor welke patiënten. Ook bepalen ze of de prijs redelijk is. Of de gevolgen van de ziekte zo groot zijn dat die medicijnen nodig zijn. Daaruit komt een advies aan de minister voor de prijsonderhandelingen met de fabrikant.’
Enhertu wel, Trodelvy niet
En zo kan het gebeuren dat er na lange tijd wel overeenstemming komt over de prijs van Enhertu, maar bijvoorbeeld niet over Trodelvy. Dat laatste middel geeft patiënten gemiddeld een halfjaar levensverlenging en kost gemiddeld € 70.000 per patiënt per jaar. Met ongeveer 140 patiënten per jaar kost dat de maatschappij afgerond jaarlijks € 10 miljoen. De minister vroeg de fabrikant daarom 75% korting. De onderhandelingen strandden, en dus besloot de minister op 29 maart 2023 dat Trodelvy niet vergoed wordt. En dat betekent dat het op dit moment niet in de Nederlandse ziekenhuizen beschikbaar komt.
Winst en aandeelhouders
Waarom zijn medicijnen zo ontzettend duur? Het ontdekken, ontwikkelen, testen en vermarkten is een langdurend proces. Het kost veel tijd om de effectiviteit, veiligheid en kwaliteit van een medicijn te garanderen. Bovendien vallen de meeste middelen gedurende die rit af, omdat ze niet werkzaam of veilig genoeg blijken. Na alle onderzoeken en inspanningen gaat minder dan 1% van de middelen door. De kosten van die 99% mislukkingen komen terug in de prijs van de middelen die het wel redden. Toch is dat niet het hele verhaal.
Keerzijde
De uitvoerige beoordeling en de onderhandelingen met fabrikanten duren lang. En soms komt een middel dus helemaal niet beschikbaar. Dat is slecht nieuws voor patiënten. Maar er is een keerzijde. Dankzij de zorgvuldigheid worden medicijnen alleen ingezet voor patiënten bij wie verwacht wordt dat ze werken. En hebben patiënten geen onnodige bijwerkingen van medicijnen die niet bij hen werken. ‘Bovendien leveren die prijsonderhandelingen een totale gemiddelde prijsverlaging op van 40 tot 50% voor die medicijnen. Met andere woorden, nemen we daar de tijd niet voor, dan betalen we zeker te veel.’
Borstkankervereniging Nederland (BVN) schreef in oktober 2023 een achtergrondartikel over vijf middelen voor verschillende vormen van borstkanker, die toen niet beschikbaar waren in Nederland. We weten dat het gaat om ongeveer 3000 Nederlandse borstkankerpatiënten per jaar, voor die middelen samen. BVN vindt dit niet acceptabel. Op onze site houden we je op de hoogte van de actuele ontwikkelingen. Zoals in dit artikel beschreven is, zijn er verschillende oorzaken voor het niet-beschikbaar komen van borstkankermedicatie. Dat maakt dit vraagstuk ook zo complex.